白血病是儿童中最常见的癌症类型★★。它分很多种★★，虽然现在靠化疗和骨髓移植可以救活了大多数孩子★★，但依然有一小部分患者★★，比如患有
最近几年★★，CAR-T细胞疗法在白血病治疗中取得了很大的突破★★，让很多高危复发患者获益★★。但它主要对B细胞类型的白血病效果好★★，面对T细胞类型★★，比如T-ALL则困难重重★★。
其中的核心原因★★，就是CAR-T细胞治疗★★，本质是用人造的免疫T细胞去攻击癌细胞★★，而T-ALL爱足球网★★，本质上就是“变坏了的T细胞”★★。想用好的T细胞去攻击坏的T细胞★★，面临着两个巨大的技术障碍★★：
1★★：原料不足★★：CAR-T疗法的常规做法是从患者体内提取正常T细胞★★，然后进行改造★★。但T-ALL患者体内很多T细胞都变坏了★★，正常T细胞严重不足★★，所以很难提取出足够多T细胞来改造成CAR-T★★。
2★★：同室操戈★★：T-ALL是变坏的T细胞★★，想要攻击它★★，CAR-T细胞需要攻击T细胞的靶点（比如这次用的CD7蛋白）★★。但问题是CAR-T自己本身也是T细胞★★，也带有这个靶点★★，这就会导致CAR-T会互相攻击凯发k8官网下载客户端中心★★，★★，在消灭敌人之前★★，就已经互相残杀★★，所剩无几了★★。就像你训练了一帮警察★★，告诉他们任务是去消灭穿着警察制服的人★★，那他们肯定还没出门就已经打起来了★★。
最新的“基因编辑”技术给我们带来了新的希望★★！就在最近几天★★，顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》发表了一项震撼的早期临床研究结果★★：科学家联合CAR-T细胞治疗和基因编辑两项最前沿的技术★★，成功救治了多名已经无药可治★★，本来只能等死的T-ALL白血病患者★★，尤其是儿童★★。
从上面的图上就能看出★★，这次用的细胞疗法是非常复杂和高科技的★★。它有个酷炫的名字★★：通用型碱基编辑CAR-T细胞★★。
所谓“通用型”★★，是指制作CAR-T的细胞原料来自健康捐赠者★★，而不是患者★★，这就解决了前面提到的“原料不足”的问题★★，而且一次可以制作一大批凯发K8娱乐平台游戏下载★★，给多名患者用基因改造★★，★★，可以显著降低成本和使用难度★★。
而“碱基编辑”则是基因编辑的一种★★，它可以很精准地改变基因★★，就像一套铅笔橡皮★★，能把细胞里需要改变的基因序列按照想法逐个修改凯发K8娱乐平台游戏下载★★。
防自杀★★：敲除了CAR-T细胞自己的CD7蛋白★★，就相当于特种警察把警服脱了★★，换了便装★★。这样★★，当告诉CAR-T去攻击带CD7靶点的癌细胞时★★，就不会互相攻击了★★。
防排异★★：敲除了CAR-T细胞的TCRαβ基因★★，这是实现“通用型CAR-T”的关键★★。因为T细胞来自健康捐赠者★★，如果TCRαβ基因正常★★，CAR-T细胞会产生强烈排异反应★★，去攻击病人的正常器官★★。
防被杀★★：敲除了CD52基因★★，这让CAR-T细胞在病人接受强效药物定向清理坏掉的白血病T细胞的时候★★，能毫发无伤地活下来★★。
大家看不太懂这些技术细节也没关系★★，总而言之★★，经过这番高科技改造★★，这些CAR-T细胞就可以用于T细胞白血病的治疗了★★，而且是可以大规模生产★★、随取随用的通用型疗法★★。
以前的CAR-T是用的自体细胞凯发k8娱乐官网入口★★，★★，属于“私人定制”★★，需要抽病人的免疫细胞去改造★★，这个过程有失败风险★★，需要等几周★★，而且价格很高爱足球网★★，上百万都是正常情况★★。这导致很多中国的患者根本等不起★★，也用不起★★。
而通用型CAR-T是“现货”★★，做好了就放在细胞库里★★，需要的时候随用随取★★。这对患者而言意义非凡★★。
这项临床研究虽然规模不大凯发K8娱乐平台游戏下载★★，但结果却让人备受鼓舞★★。一共有11名复发耐药的患者接受了新型CAR-T治疗★★，其中9名儿童★★，2名成人爱足球网★★。这些患者都已经历过多种标准治疗★★，有的已经接受过骨髓移植★★，但全部失败了★★。
接受CAR-T治疗后★★，所有患者的白血病细胞都降低了★★！其中9名患者显著降低★★，达到了移植标准★★，于是接受了干细胞移植★★。截至文章发表★★，接受移植的患者中★★，有8名都还活着爱足球网★★，其中7名患者都没有癌细胞迹象★★。
在2022年★★，艾莉莎在穷尽了所有治疗方案后凯发K8娱乐平台游戏下载★★，她父母选择加入这个临床研究★★，结果在回输经过碱基编辑的CAR-T仅仅28天后★★，奇迹就发生了★★，她体内的白血病细胞达到了完全缓解★★，这为她赢得了宝贵的时间★★，让她成功接受了第二次骨髓移植★★。
最近在接受采访的时候★★，她感慨道★★：“我的生活发生了翻天覆地的变化★★。以前我在儿童医院连续住了整整四个月★★，我真的觉得自己快要死了爱足球网★★。而现在★★，我每年只需要回来复诊一次★★。这种重获自由的感觉太美妙了★★。我非常感激这项基因疗法带给我的一切机会★★。
在CAR-T取得成功后★★，通用型CAR-T一直是探索的目标★★，因为它能显著提高可及性★★。现在中国也有多款针对CD7靶点的通用型CAR-T药物正在研发中★★，有的也取得了积极的数据爱足球网★★，值得期待★★。
当然★★，这项研究也有自己的局限★★。除了参与患者人数较少★★，还有就是安全性仍需警惕★★。由于这些孩子接受了强力的化疗和细胞治疗★★，自身免疫细胞几乎都被清除了★★，导致免疫力会经历一个真空期★★。这次研究中有三位患者都出现了严重的感染问题★★。
还有就是目前这项技术本身并不能直接治愈T-ALL★★。它更像是一座桥梁★★，作用是把患者从死亡边缘拉回来★★，达到适合移植的状态★★，然后重新靠移植来实现治愈★★。
不管如何★★，这次碱基编辑CAR-T的成功粮食储备★★，★★，点燃了新的希望★★。它证明利用最尖端的工具凯发K8娱乐平台游戏下载★★，我们可以为原本不可治愈的患者★★，重新搭上通往新生的阶梯★★。期待这种技术能改变更多癌症患者的命运★★。
*本文旨在科普癌症治疗背后的科学★★，不是药物宣传资料凯发K8娱乐平台游戏下载★★，更不是治疗方案推荐★★。如需获得疾病治疗方案指导★★，请前往正规医院就诊爱足球网★★。
